Fayuvi yeni bir gelir kapısı açıyor, ancak Ultragenyx’in 2027 hedefi baskı altında

FDA, Sanfilippo sendromu tip A’lı çocuklar için Ultragenyx’in Fayuvi gen tedavisini 17 Eylül’de onayladı. Bu, hastalık için onaylanan ilk tedavi oldu. Hisseleri o gün %12,6 yükselerek 14,50 dolara çıktı.

Fayuvi, nörogelişimi korunmuş çocuk hastalara tek seferlik infüzyonla uygulanıyor. Reuters’a göre Ultragenyx, ABD’de tedavi başına liste fiyatını 3,95 milyon dolar olarak belirledi ve ürünün 30 ila 60 gün içinde uzman merkezlerde kullanıma sunulmasını bekliyor. J.P. Morgan analistleri, küresel satışların zirvede 200 milyon ila 250 milyon dolara ulaşacağını tahmin ediyor.

Bu potansiyel gelir yardımcı olabilir, ancak şirketin zararlarını hemen ortadan kaldırmayacak. Ultragenyx ikinci çeyrekte 92 milyon dolar net zarar açıkladı. Şirketin 289 milyon dolar faaliyet gideri oldu ve faaliyetlerinde 97 milyon dolar nakit kullandı.

Fayuvi’nin onayından önce şirket, olası yeni ürün lansmanları hariç 2026 geliri için 730 milyon ila 760 milyon dolar aralığında tahminde bulunmuştu. Ayrıca araştırma ve satış giderlerinin 2027’de 2025 seviyelerine kıyasla en az %15 azalmasını bekliyordu.

Ancak kârlılık görünümünü yeni bir gelişme daha karmaşık hale getiriyor. Ultragenyx, 2 Eylül’de Angelman sendromuna yönelik GTX-102’nin Faz 3 Aspire denemesinde hem ana hedefe hem de önemli ikincil hedeflere ulaşılamadığını açıkladı. Şirket, programı değerlendireceğini ve giderlerde önemli kesintilere gideceğini bildirdi.

2027 hedefinin en son açık biçimde yinelendiği açıklama, deneme başarısızlığından önce yayımlanan 4 Ağustos tarihli kazanç güncellemesiydi. Ultragenyx, GTX-102 kararıyla öngörülen tasarrufların nasıl etkileneceğini açıklamadı. Bu nedenle yatırımcıların önünde güncellenmiş bir kârlılık görünümü bulunmuyor.

Fayuvi’nin piyasaya sürülmesi artık potansiyel büyüme için yeni bir kaynak sunuyor. Ancak satışların ne kadar hızlı başlayacağını ürünün benimsenme hızı, sigorta kapsamı ve tedavi merkezlerinin hazır olması belirleyecek. FDA’nın ürün etiketinde trombotik mikroanjiyopati dahil ciddi riskler konusunda da uyarı yer alıyor ve infüzyon sonrasında yakın takip gerekiyor.