Fayuvi erschließt neue Umsatzquelle, doch Ultragenyx’ Ziel für 2027 gerät unter Druck

Die FDA genehmigte Ultragenyx’ Gentherapie Fayuvi am 17. September für Kinder mit Mukopolysaccharidose Typ IIIA, auch Sanfilippo-Syndrom Typ A genannt. Es ist die erste zugelassene Behandlung der Erkrankung. Die Aktie stieg an diesem Tag um 12,6 % auf 14,50 Dollar.

Fayuvi ist eine einmalige Infusion für Kinder, deren neurologische Entwicklung erhalten ist. Ultragenyx setzte den US-Listenpreis auf 3,95 Millionen Dollar je Behandlung fest und erwartet laut Reuters, dass das Mittel innerhalb von 30 bis 60 Tagen in spezialisierten Zentren verfügbar sein wird. Analysten von J.P. Morgan schätzen den weltweiten Spitzenumsatz auf 200 Millionen bis 250 Millionen Dollar.

Diese möglichen Umsätze könnten helfen, die Verluste des Unternehmens aber nicht sofort ausgleichen. Ultragenyx meldete im zweiten Quartal einen Nettoverlust von 92 Millionen Dollar, operative Aufwendungen von 289 Millionen Dollar und einen Mittelabfluss aus dem operativen Geschäft von 97 Millionen Dollar.

Vor der Zulassung von Fayuvi hatte das Unternehmen für 2026 einen Umsatz von 730 Millionen bis 760 Millionen Dollar prognostiziert, mögliche neue Produkteinführungen nicht eingerechnet. Zudem rechnete es damit, die Forschungs- und Vertriebskosten 2027 gegenüber dem Niveau von 2025 um mindestens 15 % zu senken.

Die Aussicht auf Profitabilität hat jedoch einen neuen Dämpfer erhalten. Am 2. September teilte Ultragenyx mit, dass die Phase-3-Studie Aspire mit GTX-102 gegen das Angelman-Syndrom sowohl ihren primären als auch ihre wichtigsten sekundären Endpunkte verfehlt habe. Das Unternehmen erklärte, es werde das Programm bewerten und die Aufwendungen deutlich senken.

Die jüngste ausdrückliche Bestätigung des Ziels für 2027 erfolgte in der Ergebnisaktualisierung vom 4. August, noch vor dem Scheitern der Studie. Ultragenyx hat nicht offengelegt, wie sich die Entscheidung zu GTX-102 auf die geplanten Einsparungen auswirken wird. Anlegern fehlt damit eine aktualisierte Prognose zur Profitabilität.

Mit der Markteinführung von Fayuvi steht nun eine neue potenzielle Wachstumsquelle bereit. Wie schnell Umsätze entstehen, hängt jedoch von der Nachfrage, der Erstattung durch Versicherer und der Einsatzbereitschaft der Behandlungszentren ab. Die FDA-Kennzeichnung warnt zudem vor schwerwiegenden Risiken, darunter thrombotische Mikroangiopathie, und schreibt eine engmaschige Überwachung nach der Infusion vor.