FDA, uniQure’ün Huntington Hastalığı Tedavisine Öncelikli İnceleme Verdi
FDA, uniQure’ün başvurusunu incelemeye kabul etti ve gen tedavisi için karar hedef tarihini 1 Mayıs 2027 olarak belirledi.
Öne çıkanlar
- FDA, uniQure’ün başvurusunu kabul etti ve Öncelikli İnceleme statüsü verdi.
- FDA, karar için hedef tarihi 1 Mayıs 2027 olarak belirledi.
- uniQure, doğrulayıcı çalışma için ABD’de hasta taramasına 2026’nın sonuna kadar başlamayı planlıyor.
FDA, uniQure’ün deneysel Huntington hastalığı gen tedavisine ilişkin başvurusunu kabul etti ve tedaviye Öncelikli İnceleme statüsü verdi. Kurum, karar için hedef tarihi 1 Mayıs 2027 olarak belirledi.
Başvuru, Hızlandırılmış Onay süreci kapsamında yapıldı. FDA, başvuruyu bir danışma kurulu toplantısında görüşmeyi geçici olarak planladığını, ancak tarih ve zamanlamayı henüz kesinleştirmediğini söyledi.
Şirket, başvurunun Faz I/II çalışmasından elde edilen 36 aylık verilerle desteklendiğini açıkladı. uniQure, doğrulayıcı çalışma için ABD’de hasta taramasına 2026’nın sonuna kadar başlamayı planlıyor.
Planlanan çalışmaya yaklaşık 200 hasta alınacak. Her bir standart bakım hastasına karşılık iki hasta tedavi koluna atanacak. Birincil sonlanım noktası, 36. ayda Toplam İşlevsel Kapasite olacak.
Bu içerik yapay zeka teknolojilerinden faydalanılarak üretilmiştir. Yukarıda listelenen yayın kuruluşlarının haberlerine dayanır.
