FDA räumt Huntington-Therapie von uniQure vorrangige Prüfung ein
Die FDA hat den Zulassungsantrag von uniQure zur Prüfung angenommen und als Zieldatum für ihre Entscheidung den 1. Mai 2027 festgelegt.
Das Wichtigste
- Die FDA hat den Antrag von uniQure angenommen und ihm eine vorrangige Prüfung gewährt.
- Die FDA hat den 1. Mai 2027 als Zieldatum für ihre Entscheidung festgelegt.
- uniQure plant, bis Ende 2026 in den USA mit dem Screening von Patienten für eine Bestätigungsstudie zu beginnen.
Die FDA hat den Zulassungsantrag von uniQure für eine experimentelle Gentherapie gegen die Huntington-Krankheit angenommen und ihr eine vorrangige Prüfung (Priority Review) gewährt. Als Zieldatum für ihre Entscheidung legte die Behörde den 1. Mai 2027 fest.
Der Antrag wurde im Rahmen des Verfahrens zur beschleunigten Zulassung eingereicht. Die FDA erklärte, sie plane derzeit, den Antrag bei einer Sitzung eines Beratungsausschusses zu erörtern. Datum und Zeitpunkt seien jedoch noch nicht endgültig festgelegt.
Nach Angaben des Unternehmens stützt sich der Antrag auf Daten über 36 Monate aus einer Phase-I/II-Studie. uniQure plant, bis Ende 2026 in den USA mit dem Screening von Patienten für eine Bestätigungsstudie zu beginnen.
In die geplante Studie sollen etwa 200 Patienten aufgenommen werden. Auf zwei Patienten, die der Therapie zugeteilt werden, kommt ein Patient in der Standardversorgung. Primärer Endpunkt ist die Gesamtkapazität für funktionelle Aktivitäten nach 36 Monaten.
Dieser Inhalt wurde mithilfe von KI-Technologien erstellt. Beruht auf Berichten der oben genannten Medien.
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