Scholar Rock, Kası Hedefleyen İlk SMA İlacıyla FDA Engelini Aştı

Scholar Rock hisseleri, FDA’nın ISEMBYLD’ı onaylamasının ardından pazartesi günü piyasa öncesi işlemlerde %9,1 yükselerek $60.45’e çıktı. Böylece biyoteknoloji şirketi ilk ticari ürününe kavuşurken, hisse üzerinde bir yıldır baskı oluşturan düzenleyici engeli de aşmış oldu.

Cuma günü, September 11’de açıklanan onay, kurumun September 30’daki karar tarihinden önce geldi. Onay, omurilik kas atrofisi bulunan ve Spinraza ile Evrysdi gibi motor nöronların korunmasına yardımcı olan SMN2 hedefli tedavileri hâlihazırda alan 2 yaş ve üzerindeki yetişkinleri ve çocukları kapsıyor.

ISEMBYLD ya da apitegromab-mstn farklı bir yaklaşım izliyor. İlaç, kas büyümesini sınırlayan bir protein olan miyostatini inhibe ederek, SMN2’ye yönelik ilaçlar altta yatan sinir hasarını yavaşlatsa bile devam edebilen kas kaybını hedefliyor. FDA, ilacı kas kaybını doğrudan hedefleyen onaylı ilk SMA tedavisi olarak tanımladı.

Karar, tüm katılımcıların arka planda SMN2 tedavisi aldığı Scholar Rock’ın 52 haftalık SAPPHIRE çalışmasına dayandı. 2 ila 12 yaş arasındaki hastalarda önerilen kilogram başına 10 miligram doz, Hammersmith Fonksiyonel Motor Ölçeği-Genişletilmiş versiyonunda plaseboya kıyasla 2.2 puanlık iyileşme sağladı. En az üç puanlık klinik açıdan anlamlı iyileşme, tedavi gören hastaların %34.2’sinde görülürken bu oran plasebo grubunda %13.5 oldu.

Bu etkinlik profili şimdi daha zorlu bir ticari sınamayla karşı karşıya. Scholar Rock, ürün sevkiyatlarının günler içinde başlayacağını açıklarken yönetim pazartesi günü yatırımcılara tipik bir hasta için yıllık liste fiyatının yaklaşık $310,000 olacağını söyledi. Geri ödeme kararları, infüzyon merkezlerinin operasyonel koşulları ve kombinasyon tedavisi gerekliliği, hekimlerin ilacı ne kadar hızlı benimseyeceğini belirleyecek.

Üretim sorunları, şirketi zaten zorlu bir yoldan ilerlemek zorunda bırakmıştı. FDA, Catalent tarafından işletilen ve hâlihazırda Novo Nordisk’in sahibi olduğu bir dolum ve sonlandırma tesisindeki endişeleri gerekçe göstererek original başvuruyu September 2025’te reddetti. Scholar Rock daha sonra bu tesisi başvurusundan çıkardı ve ikinci bir ABD tesisini sürece dahil ederek bu yılki onay öncesinde tedarik riskini azalttı.

Şirket ayrıca nadir görülen pediatrik hastalıklar için öncelikli inceleme kuponu aldı. Bu varlık, gelecekteki bir başvuruyu hızlandırabileceği gibi devredilmesi halinde finansal değer de taşıyabilir. Yatırımcılar açısından FDA kararı, Scholar Rock’ı klinik aşamadaki bir biyoteknoloji şirketinden lansman aşamasındaki bir ilaç üreticisine dönüştürüyor. Bundan sonra uygulama kabiliyeti, bilim kadar önem taşıyor.