Scholar Rock nimmt FDA-Hürde mit erstem muskelgerichteten SMA-Medikament

Die Aktien von Scholar Rock stiegen am Montag im vorbörslichen Handel um 9.1% auf $60.45, nachdem die FDA ISEMBYLD zugelassen hatte. Damit verfügt das Biotechnologieunternehmen über sein erstes kommerzielles Produkt und hat eine regulatorische Hürde genommen, die die Aktie ein Jahr lang belastet hatte.

Die am Freitag, September 11, bekannt gegebene Zulassung erfolgte vor dem für September 30 angesetzten Entscheidungstermin der Behörde. Sie gilt für Erwachsene und Kinder ab 2 Jahren mit spinaler Muskelatrophie, die bereits eine auf SMN2 abzielende Behandlung erhalten, darunter Therapien wie Spinraza und Evrysdi, die zum Erhalt der Motoneuronen beitragen.

ISEMBYLD, auch apitegromab-mstn, verfolgt einen anderen Ansatz. Das Präparat hemmt Myostatin, ein Protein, das das Muskelwachstum begrenzt. Ziel ist es, den Muskelschwund zu bekämpfen, der auch dann fortbestehen kann, wenn auf SMN2 gerichtete Medikamente die zugrunde liegende Nervenschädigung verlangsamen. Nach Angaben der FDA ist es die erste zugelassene SMA-Therapie, die den Muskelverlust direkt bekämpft.

Die Entscheidung stützte sich auf die 52-wöchige SAPPHIRE-Studie von Scholar Rock, in der alle Teilnehmer eine begleitende SMN2-Therapie erhielten. Bei Patienten im Alter von 2 bis 12 Jahren führte die empfohlene Dosis von 10 Milligramm pro Kilogramm zu einer Verbesserung um 2.2 Punkte gegenüber Placebo auf der Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded. Eine klinisch bedeutsame Verbesserung um mindestens drei Punkte wurde bei 34.2% der behandelten Patienten erreicht, verglichen mit 13.5% unter Placebo.

Dieses Wirksamkeitsprofil steht nun vor der schwierigeren Bewährungsprobe im Markt. Scholar Rock teilte mit, dass die Auslieferung des Produkts innerhalb weniger Tage beginnen werde. Das Management sagte Anlegern am Montag, der jährliche Listenpreis für einen typischen Patienten werde bei etwa $310,000 liegen. Erstattungsentscheidungen, die Logistik in den Infusionszentren und die Notwendigkeit einer Kombinationstherapie werden bestimmen, wie schnell Ärzte das Medikament einsetzen.

Die Herstellung hatte das Unternehmen bereits zuvor vor große Herausforderungen gestellt. Die FDA lehnte den ursprünglichen Zulassungsantrag im September 2025 ab, nachdem sie Bedenken hinsichtlich eines Abfüll- und Endfertigungsstandorts geäußert hatte, der zuvor von Catalent betrieben worden war und nun Novo Nordisk gehört. Scholar Rock entfernte den Standort später aus seinem Antrag und brachte einen zweiten Standort in den USA voran. Damit verringerte sich das Versorgungsrisiko vor der diesjährigen Zulassung.

Das Unternehmen erhielt außerdem einen selten vergebenen Priority Review Voucher für pädiatrische Erkrankungen. Dieser Vermögenswert kann einen künftigen Zulassungsantrag beschleunigen oder bei einer Übertragung einen finanziellen Wert haben. Für Anleger macht die FDA-Entscheidung aus Scholar Rock ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium einen Arzneimittelhersteller in der Markteinführung. Nun zählt die Umsetzung ebenso sehr wie die Wissenschaft.